Therapie

Wie wird Hämophilie behandelt?  
 
 
Die Behandlung von hämophilen Patienten beruht auf der Ersatztherapie (Substitutionstherapie) mit Faktoren-Konzentraten. Bei dieser Behandlung wird dem Patient der mangelnde oder fehlende Blutgerinnungsfaktor intravenös gespritzt, so dass entstandene Blutungen gestillt bzw. durch die prophylaktische Gabe oder Dauerbehandlungen Blutungen verhütet werden können. Dadurch werden Gelenkfunktionen erhalten und irreversible Schäden am Gelenk sowie Behinderungen vermieden. Die Faktoren-Konzentrate werden zum Teil aus menschlichem Plasma gewonnen, in letzter Zeit haben sich aber immer stärker die rekombinant (gentechnologisch) hergestellten Faktoren durchgesetzt. Die Ersatztherapie mit Faktoren-Konzentraten ist in der Regel sehr wirksam.

Da aber "fremde Proteine" verabreicht werden, die der Körper nicht kennt, können bei manchen Patienten gegen die gespritzten Faktoren Antikörper (Hemmkörper) entstehen. Die Patienten sprechen dann auf die Therapie nicht mehr an.

Hemmkörper Patienten  
 
Ungefähr 20% der Patienten mit schwerer Hämophilie A oder B entwickeln Antikörper (Hemmkörper) gegen Faktor VIII bzw. IX, der ihnen als Therapie verabreicht worden ist. Die Hemmkörper neutralisieren die Faktoren VIII bzw. IX und machen eine weitere Therapie dadurch praktisch unwirksam. Die meisten Patienten entwickeln bereits Antikörper im frühen Kindesalter. Die Behandlung dieser Hemmkörper-Patienten ist schwierig. Die Hemmkörper werden meistens während der Behandlung entdeckt, wenn die Patienten nicht mehr auf die Ersatztherapie mit dem entsprechenden Gerinnungsfaktor ansprechen. Die Aktivität der Hemmkörper im Blut wird durch einen Test, der den Hemmkörpereffekt in so genannten Bethesda-Einheiten (B. E.) angibt, bestimmt.

Was ist ein rekombinanter Faktor VIIa?  
 
Um für die Behandlung von Hemmkörper-Patienten ein neuartiges Therapiekonzept zur Verfügung zu stellen, hat Novo Nordisk den rekombinanten aktivierten Faktor VII (Abkürzung: rFVIIa) entwickelt, der gentechnologisch unter Verwendung spezieller tierischer Zellen (BHK-Zellen) hergestellt wird, d.h. es werden keinerlei menschliche Bestandteile verwendet. Daher ist rFVIIa grundsätzlich virusfrei. Trotzdem ist rFVIIa mit dem natürlichen, im menschlichen Blut vorkommenden Faktor VIIa praktisch identisch. Der Faktor VIIa ist ganz entscheidend am Ablauf der Blutgerinnung beteiligt - er setzt die Blutgerinnung sozusagen in Gang.